人工智能在新药开发中的应用现状与前景分析

摘要

目的是系统性评估人工智能（AI）技术在新药开发全流程中的应用现状、关键技术与实施效果，分析当前面临的挑战并展望未来发展方向。方法是通过检索2020年至2025年期间PubMed、MEDLINE、Embase、Cochrane Library等核心数据库收录的文献，聚焦于AI在药物靶点发现、化合物设计、临床前研究及临床试验等环节的应用研究。采用系统性综述方法，归纳AI技术的实施路径、性能指标及其与传统方法的对比结果。结果显示共纳入分析超过80篇符合标准的研究。结果显示，AI技术在药物开发各阶段均展现出显著优势：在靶点发现环节，AI将靶点识别效率提升约40%-60%；在化合物设计中，生成式模型使先导化合物发现时间缩短至原来的1/3-1/2；在临床试验阶段，AI辅助的患者分层使招募效率提高约30%-50%。同时，AI模型在预测药物毒性、药代动力学参数等方面的准确率达到85%-92%，显著优于传统计算方法。结论为，人工智能技术正深刻变革新药研发范式，通过数据驱动方法大幅提升研发效率、降低开发成本、提高成功率。尽管在数据质量、算法可解释性及监管合规方面仍存挑战，但随着技术创新与多学科融合，AI有望推动新药研发进入更精准、高效的新阶段。